Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)

Wolfgang Rascher; Thomas Klingebiel; Egbert Herting; Georg F. Hoffmann; Reinhard Berner; Ingeborg Krägeloh-Mann; Jutta Gärtner; Fred Zepp; Ulrike Schara

doi:10.1007/s00112-020-01068-7

Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)

Translated title of the contribution: Advanced therapy medicinal products: Synopsis of the statement of the German Society of Pediatrics and Adolescent Medicine (DGKJ)

Wolfgang Rascher^*, Thomas Klingebiel, Egbert Herting, Georg F. Hoffmann, Reinhard Berner, Ingeborg Krägeloh-Mann, Jutta Gärtner, Fred Zepp, Ulrike Schara

^*Corresponding author for this work

Department of Pediatric and Adolescent Medicine

Abstract

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Kinder- und Jugendärzte neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen.

Die kürzlich begründete Task Force „Arzneimittel für neuartige Therapien“ der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ) hat hierzu eine Stellungnahme erarbeitet, deren wesentliche Aussagen hier kurz dargestellt werden. Die Langfassung der Stellungnahme ist im Online-Archiv der Monatsschrift Kinderheilkunde zugänglich unter https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x.

Translated title of the contribution	Advanced therapy medicinal products: Synopsis of the statement of the German Society of Pediatrics and Adolescent Medicine (DGKJ)
Original language	German
Journal	Monatsschrift fur Kinderheilkunde
Volume	169
Issue number	1
Pages (from-to)	57-59
Number of pages	3
ISSN	0026-9298
DOIs	https://doi.org/10.1007/s00112-020-01068-7
Publication status	Published - 01.2021

UN SDGs

This output contributes to the following UN Sustainable Development Goals (SDGs)

SDG 3 Good Health and Well-being

Research Areas and Centers

Academic Focus: Center for Brain, Behavior and Metabolism (CBBM)

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10.1007/s00112-020-01068-7

Cite this

Rascher, W., Klingebiel, T., Herting, E., Hoffmann, G. F., Berner, R., Krägeloh-Mann, I., Gärtner, J., Zepp, F., & Schara, U. (2021). Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ). Monatsschrift fur Kinderheilkunde, 169(1), 57-59. https://doi.org/10.1007/s00112-020-01068-7

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TY - JOUR

T1 - Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)

AU - Rascher, Wolfgang

AU - Klingebiel, Thomas

AU - Herting, Egbert

AU - Hoffmann, Georg F.

AU - Berner, Reinhard

AU - Krägeloh-Mann, Ingeborg

AU - Gärtner, Jutta

AU - Zepp, Fred

AU - Schara, Ulrike

PY - 2021/1

Y1 - 2021/1

N2 - Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Kinder- und Jugendärzte neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen. Die kürzlich begründete Task Force „Arzneimittel für neuartige Therapien“ der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ) hat hierzu eine Stellungnahme erarbeitet, deren wesentliche Aussagen hier kurz dargestellt werden. Die Langfassung der Stellungnahme ist im Online-Archiv der Monatsschrift Kinderheilkunde zugänglich unter https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x.

AB - Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Kinder- und Jugendärzte neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen. Die kürzlich begründete Task Force „Arzneimittel für neuartige Therapien“ der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ) hat hierzu eine Stellungnahme erarbeitet, deren wesentliche Aussagen hier kurz dargestellt werden. Die Langfassung der Stellungnahme ist im Online-Archiv der Monatsschrift Kinderheilkunde zugänglich unter https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x.

UR - https://www.scopus.com/pages/publications/85097031832

UR - https://www.mendeley.com/catalogue/0ed49263-e0c8-390d-ae17-e2d282428929/

U2 - 10.1007/s00112-020-01068-7

DO - 10.1007/s00112-020-01068-7

M3 - Kommentare/Debatten

AN - SCOPUS:85097031832

SN - 0026-9298

VL - 169

SP - 57

EP - 59

JO - Monatsschrift fur Kinderheilkunde

JF - Monatsschrift fur Kinderheilkunde

IS - 1

ER -

Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)

Abstract

UN SDGs

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