Arzneimittel für neuartige Therapien: Kurzfassung der Stellungnahme der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ)

Wolfgang Rascher*, Thomas Klingebiel, Egbert Herting, Georg F. Hoffmann, Reinhard Berner, Ingeborg Krägeloh-Mann, Jutta Gärtner, Fred Zepp, Ulrike Schara

*Korrespondierende/r Autor/-in für diese Arbeit

Abstract

Arzneimittel für neuartige Therapien (ATMP) wie somatische Gentherapie und Zelltherapie besitzen ein hohes therapeutisches Potenzial für Krankheiten, die sehr früh im Leben beginnen und die bisher nicht behandelbar waren. Sie werden oft in einem sehr frühen Entwicklungsstadium zugelassen, wenn an wenigen Betroffenen die Wirksamkeit gezeigt wurde und sich ein bisher nie dagewesener Therapieerfolg auftut, vor allem wenn die Therapie vor Eintritt von Organschäden greift. Dadurch ergeben sich für Kinder- und Jugendärzte neue arzneimittelrechtliche und ethische Fragen.

Die kürzlich begründete Task Force „Arzneimittel für neuartige Therapien“ der Deutschen Gesellschaft für Kinder- und Jugendmedizin e. V. (DGKJ) hat hierzu eine Stellungnahme erarbeitet, deren wesentliche Aussagen hier kurz dargestellt werden. Die Langfassung der Stellungnahme ist im Online-Archiv der Monatsschrift Kinderheilkunde zugänglich unter https://doi.org/10.1007/s00112-020-01056-x.
Titel in ÜbersetzungAdvanced therapy medicinal products: Synopsis of the statement of the German Society of Pediatrics and Adolescent Medicine (DGKJ)
OriginalspracheDeutsch
ZeitschriftMonatsschrift fur Kinderheilkunde
Jahrgang169
Ausgabenummer1
Seiten (von - bis)57-59
Seitenumfang3
ISSN0026-9298
DOIs
PublikationsstatusVeröffentlicht - 01.2021

Strategische Forschungsbereiche und Zentren

  • Forschungsschwerpunkt: Gehirn, Hormone, Verhalten - Center for Brain, Behavior and Metabolism (CBBM)

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